Xavier Estivill, médico genetista e investigador del Centro de Genética Médica y Molecular del Instituto de Investigación Oncológica de L'Hospitalet, Barcelona

(Extracto del artículo publicado en "Cuadernos Quiral")

En estos años de avances en el estudio del genoma humano ya hemos obtenido magníficos frutos en la identificación de los genes de las principales enfermedades hereditarias (fibrosis quística, corea de Huntington, neurofibromatosis, poliquistosis renal, distrofias musculares, cáncer de mama y de colon hereditarios, retraso mental, Alzheimer, sordera hereditaria y ceguera).

Para muchos de estos procesos se han desarrollado modelos en el ratón, los cuales permiten el estudio de los mecanismos patogenésicos de las enfermedades y el ensayo de estrategias terapéuticas. Es de esperar que el conocimiento de los genes de estas enfermedades y el catálogo global de genes humanos permita un avance rápido en la aplicación de tratamientos farmacológicos basados en la evidencia biológica de las enfermedades.

Si bien se producirán avances en el mejor empleo de fármacos ya conocido y en el desarrollo de nuevos productos terapéuticos, la terapia genérica ocupará un lugar muy importante en las estrategias para la lucha contra estas enfermedades. De hecho, ya hemos asistido a importantes éxitos en sus aplicaciones a un número muy limitado de procesos.

A pesar de las controversias que este tipo de tratamientos ha despertado, especialmente en algunos casos desgraciados en sus aplicaciones, la terapia genética se está constituyendo en una nueva área de la medicina que se prevé tendrá un enorme impacto en la salud humana.

Esta nueva forma de medicina tiene el potencial de proporcionar un tratamiento efectivo y persistente para enfermedades debidas a defectos genéticos específicos, especialmente en procesos monogénicos.

Sin embargo, debemos tener presente la posibilidad de su aplicación a enfermedades en las que existen varios factores genéticos, a la vez que factores ambientales, implicados en su desarrollo. Si bien el cáncer es paradigmático de este tipo de procesos, debemos contemplar la posibilidad de actuar ante alteraciones cardiovasculares, enfermedades infecciosas o mentales.

Para algunas de estas enfermedades, en las que los tratamientos actuales son ineficaces, la terapia genética supone una gran esperanza para conseguir la curación.

FUENTE: solidaridaddigital

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